Dienstag, 3. März 2026

BioMarin zieht Hämophilie-Gentherapie Roctavian vom Markt zurück

BioMarin beendet die Vermarktung von Roctavian, einer einmalig verabreichten Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie A. Das Unternehmen zieht das Produkt nach eigenen Angaben vom Markt zurück, nachdem ein Verkaufsprozess keinen geeigneten Käufer ergeben habe.

Roctavian war 2023 als erste One-time-Gentherapie für Hämophilie A zugelassen worden. In den vergangenen Monaten hatte BioMarin die Aktivitäten bereits deutlich reduziert und den kommerziellen Fokus auf die USA, Deutschland und Italien gelegt, also auf Märkte mit etablierten Erstattungsregelungen.

Wertberichtigungen und Umsatzentwicklung

Mit dem Rückzug verbindet BioMarin im vierten Quartal 2025 Belastungen von rund 240 Millionen US-Dollar. Darin enthalten sind ein Abschreibungsbedarf auf Lagerbestände von 119 Millionen US-Dollar sowie Wertminderungen bei Vermögenswerten in Höhe von 118 Millionen US-Dollar.

Die Roctavian-Umsätze beliefen sich 2025 auf 36 Millionen US-Dollar, nach 26 Millionen US-Dollar im Jahr 2024.

Schwierige Marktdurchdringung im Wettbewerbsumfeld

Die Marktdurchdringung blieb für Roctavian trotz einzelner Behandlungen begrenzt. In der Hämophilie-A-Therapie konkurriert das Produkt unter anderem mit Roche (Hemlibra), Sanofi (Altuviiio) und Novo Nordisk (Alhemo). Zusätzlich gelten typische Hürden für Gentherapien wie Einschränkungen bei der Patienteneignung und komplexe Erstattungsprozesse als Bremsfaktoren.

Strategischer Fokus nach Roctavian

Parallel zur Beendigung von Roctavian richtet BioMarin den Blick auf die nächste Wachstumsphase. Ende des vergangenen Jahres kündigte das Unternehmen die Übernahme von Amicus Therapeutics für 4,8 Milliarden US-Dollar an, die im zweiten Quartal dieses Jahres abgeschlossen werden soll. Die Transaktion soll BioMarin unter anderem die Produkte Galafold (Fabry) sowie Pombiliti-Opfolda (Pompe) bringen.

Für 2026 erwartet BioMarin einen Umsatz zwischen 3,3 und 3,4 Milliarden US-Dollar, wobei Beiträge aus den Amicus-Produkten in dieser Prognose nicht enthalten sind. 2025 lag der Umsatz bei 3,2 Milliarden US-Dollar, ein Plus von 13% gegenüber 2024. Als wesentliche Wachstumstreiber nannte BioMarin Marktanteilsgewinne bei Enzymtherapien sowie Voxzogo zur Behandlung von Achondroplasie, das 2025 auf 927 Millionen US-Dollar Umsatz kam.

Analysten sehen für Voxzogo mittelfristig wachsenden Wettbewerbsdruck, unter anderem durch BridgeBio und dessen oralen Kandidaten Infigratinib, der in einer Phase-3-Studie bei Kindern statistisch signifikante Verbesserungen der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit zeigte. BioMarin entwickelt zudem mit BMN 333 einen frühen Achondroplasie-Kandidaten, zu dem bereits positive Phase-1-Daten berichtet wurden.